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Gaucher-Krankheit: Behandlung
Zuletzt überprüft: 23.04.2024
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Vorher gab es keine spezifische Behandlung für Gaucher-Krankheit. Kürzlich wurde jedoch die klinische Wirksamkeit von intravenösen Injektionen von modifizierter Plazenta-Glucocerebrosidase bewiesen, sie wurden zum selektiven Einfangen von Mannose-Lecithin auf Makrophagen gefaltet. Gleichzeitig wird die Größe der Milz und Leber verringert und die hämatologischen Parameter verbessert. Der klinische Effekt wurde mit niedrigeren Dosen als zuvor erreicht, was die Behandlungskosten reduziert.
Bei extrem großen Milzgrößen und in einigen Fällen kann eine Thrombozytopenie oder erworbene hämolytische Anämie eine Splenektomie oder Milzresektion hervorrufen. Die vollständige Entfernung der Milz führt zu aggressiveren Knochenschädigungen und einem erhöhten Risiko für bösartige Tumore. In Zukunft wird eine erfolgreiche Substitutionsenzym-Therapie den chirurgischen Eingriff überflüssig machen.
Bei dekompensierter Zirrhose wird eine Lebertransplantation durchgeführt. Es beseitigt nicht den metabolischen Defekt, und eine langfristige Nachuntersuchung ist notwendig, um den Grad der Reakkumulation von Leberlipiden zu bestimmen. Sie produzieren auch TCM, aber das Risiko ist signifikant höher als bei der Durchführung einer Substitutionsenzym-Therapie.
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