Behandlung der chronischen granulomatösen Krankheit

Die Behandlung von Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung umfasst:

• Vorbeugung von Infektionen durch Immunisierung und Ausschluss von Kontakten mit möglichen Infektionsquellen.
• Die prophylaktische Verwendung von Permanent Trimethoprim-Sulfamethoxazol und 5 mg / kg pro Tag von Trimethoprim und Antimykotika (Itraconazol 200 mg / Tag. Per os, aber nicht mehr als 400 mg / Tag.).
• So früh wie möglich schwingt antibakterielle und antimykotische Therapie parenteral in hohen Dosen bei infektiösen Komplikationen. Die Dauer der Therapie hängt von der Schwere der Erkrankung ab und kann von mehreren Wochen (mit eitriger Lymphadenitis) bis zu mehreren Monaten (mit Leberabszessen) reichen.

Im Fall von Aspergillose angewandt zuvor längere Therapie mit Amphotericin B (vorzugsweise liposomal) in einer Dosis von 1-1,5 mg / kg pro Tag. Die Häufigkeit der Resistenz von Aspergillose gegenüber Amphotericin bleibt jedoch hoch, außerdem ist ihr Sicherheitsprofil für die Verwendung des Arzneimittels limitierend. Daher ist in den letzten Jahren immer häufiger der Suche nach neuen Anti-Pilz-Medikamente, die ihre Tätigkeit und zahlreichen klinischen Studien zu verschiedenen Gruppen von immunsupprimierten Patienten mit systemischer Pilzinfektionen gezeigt haben - Voriconazol (aus der Gruppe der neuen Azole) und Caspofungin (aus der Gruppe der Echinocandine). In einigen Fällen wird eine Kombinationstherapie mit beiden Medikamenten empfohlen (zum Beispiel bei der Manifestation einer Pilzinfektion nach TSCC).

In nocardia ( Nocardia asteroides ) - hohe Dosen von TMP / SMC, mit Ineffektivität - Minocyclin oder Amikacin + UTI. Nocardia brasiliensis - AMK / KL oder Amikacin + Ceftriaxon.

4. Chirurgische Behandlung bei Auftreten von oberflächlichen Abszessen (eitrige Lymphadenitis) - die Anwendung dieser Methode ist deutlich begrenzt. Bei Leber- und Lungenabszessen ist in den meisten Fällen eine konservative Behandlung mit hohen Dosen von Antibiotika und Antimykotika wirksam, und die operative Dissektion wird oft von einer Vereiterung der postoperativen Wunde und der Bildung neuer Herde begleitet. In diesem Fall ist eine punktierte Drainage des Abszesses unter Ultraschallkontrolle möglich.
5. Die Verwendung von Granulozytenmasse, erhalten von Spendern, stimuliert durch G-CSF.
6. Die Verwendung von hohen Dosen von g-Interferon (Erwachsene Dosis von 50 mcg / m ² n / c 3 mal pro Woche, für Kinder: für die Körperoberfläche <0,5 m ² -1,5 mcg / kg p / c 3 mal pro Woche, mit einer Körperoberfläche> 0,5 m ² -50 mcg / m ² n / c 3 mal pro Woche) reduziert bei einigen Patienten die Häufigkeit und Schwere der infektiösen Manifestationen.
7. Bei der Bildung obstruktiwnych der Granulome - die Glukokortikoide zusammen mit der antibakteriellen Therapie.

Knochenmarktransplantation / hämatopoetische Stammzellen

Zuvor Knochenmarkstransplantation (BMT) oder hämatopoetischen Stammzellen (HCT) bei Patienten mit Erkrankung chronische granulomatöse durch ausreichend hohe Ausfallrate einher. Und oft war es aufgrund der unbefriedigenden Status pretransplant Patienten, insbesondere eine Pilzinfektion, die bekannt ist, zusammen mit GVHD, ist einer der führenden Plätze in der Struktur nach der Transplantation Mortalität. Doch vor kurzem aufgrund der Erweiterung des Arsenals von wirksamen Antimykotika und die Häufigkeit von tödlichen Pilzinfektionen zu verringern, sowie aufgrund der Entwicklung der richtigen Technologie HCT (dies gilt zum Beispiel der neue Orgel, nonmyeloablative Anlage Regime sowie die Verbesserung der HLA-Typisierung und in diesem Zusammenhang, , stärkere und wirksamere Anwendung der Stammzelltransplantation aus angepaßten nicht verwandten Spendern), HCT-assoziierter Problemen Mortalität bei Patienten mit chronischer Granulomatose, gemäß dem letzteren Sie können gelöst werden. In vielen Fällen sollte TSCC als eine Therapie zur Auswahl von Patienten mit CGB in Betracht gezogen werden, die es ermöglicht, die Ursache ihres Auftretens zu eliminieren. Die besten Ergebnisse werden im Falle der Stammzelltransplantation von einem HLA-angepassten verwandten Spender erhalten wurde, das früheste Alter des Patienten ist mit einer besseren Prognose (weniger Risiko einer Infektion und GVHD) verbunden sind.

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Gentherapie

Derzeit wird nicht nur experimentell, sondern auch klinisch aktiv geforscht, was die grundsätzliche Möglichkeit einer Gentherapie sowohl bei X-chromosomalen als auch bei autosomal-rezessiven Formen der chronischen granulomatösen Erkrankung belegt. Es gab erste Berichte über erfolgreiche Fälle von Gentherapie bei Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung.

Prognose

In den letzten 20 Jahren hat sich die Prognose für Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung deutlich verbessert. Die durchschnittliche Lebenserwartung beträgt 20-25 Jahre mit einer Sterblichkeitsrate von 2-3% pro Jahr. Die Prognose für Patienten, die die ersten Symptome nach einem Jahr hatten, ist signifikant besser als für diejenigen, mit denen die Krankheit in der frühesten Kindheit begann. Die höchste Mortalität wird in der frühen Kindheit beobachtet. Die häufigste Todesursache sind infektiöse Komplikationen. Es sollte bemerkt werden, dass chronische granulomatöse Krankheit eine klinisch heterogene Krankheit ist und ihre Schwere stark variiert. Insbesondere kommt es auf der Art der Vererbung der Krankheit: Es wird angenommen, dass Patienten mit X-chromosomal Formen a priori chronischer Granulomatose haben eine schlechter im Vergleich zu Patienten mit autosomal-rezessiven Formen, aber die Ausnahmen von dieser Regel beschrieben.

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