Neues Gentransportmittel verspricht Behandlung des Gehirns Krankheiten
Zuletzt überprüft: 14.06.2024
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Eine Studie von Wissenschaftlern des Broad Institute of MIT und der Harvard University ergab, dass ein Gentherapievektor mit menschlichem Protein die Blut-Hirn-Schranke effektiv durchdringt und ein Zielgen mit menschlichem Protein in die Gehirne von Mäusen einbringt. Diese Entwicklung könnte die Behandlung von Gehirnerkrankungen beim Menschen erheblich verbessern.
Die Gentherapie hat das Potenzial, schwere genetische Gehirnerkrankungen zu behandeln, für die es derzeit keine Heilmittel und nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt. Bestehende Methoden zur Genverabreichung, wie Adeno-assoziierte Viren (AAVs), können jedoch die Blut-Hirn-Schranke nicht effektiv überwinden und therapeutisches Material ins Gehirn transportieren. Diese Herausforderung hat die Entwicklung sichererer und wirksamerer Gentherapien für Gehirnerkrankungen jahrzehntelang behindert.
Nun haben Forscher in Ben Devermans Labor das erste veröffentlichte AAV entwickelt, das auf ein menschliches Protein abzielt, um Gene in das Gehirn von Mäusen mit dem menschlichen Transferrinrezeptor zu transportieren. Dieses Virus bindet an den menschlichen Transferrinrezeptor, der in der Blut-Hirn-Schranke beim Menschen in großen Mengen vorhanden ist. In einer neuen Studie, die in der Zeitschrift Science veröffentlicht wurde, zeigte das Team, dass ihr AAV, das in das Blut von Mäusen mit dem menschlichen Transferrinrezeptor injiziert wurde, in viel höheren Konzentrationen ins Gehirn gelangte als das AAV, das in der von der FDA zugelassenen Gentherapie für das zentrale Nervensystem, AAV9, verwendet wurde. Das Virus erreichte auch eine breite Palette wichtiger Gehirnzelltypen, darunter Neuronen und Astrozyten. Die Forscher zeigten auch, dass ihr AAV in der Lage war, Kopien des GBA1-Gens, das mit der Gaucher-Krankheit, der Demenz mit Lewy-Körpern und der Parkinson-Krankheit in Zusammenhang steht, an eine große Anzahl von Zellen im Gehirn zu liefern.
Die Wissenschaftler vermuten, dass ihr neues AAV eine bessere Option zur Behandlung von neurologischen Entwicklungsstörungen sein könnte, die durch Einzelgenmutationen verursacht werden, wie das Rett-Syndrom oder SHANK3-Mangel, sowie für lysosomale Speicherkrankheiten wie GBA1-Mangel und neurodegenerative Erkrankungen wie die Huntington-Krankheit, Prionenkrankheiten, Friedreich-Ataxie und Einzelgenformen von ALS und Parkinson.
„Da Wir sind dem Broad Institute beigetreten, unsere Mission ist es, Möglichkeiten für Gentherapien des zentralen Nervensystems zu schaffen. Wenn dieses AAV unsere Erwartungen in Studien am Menschen erfüllt, wird es viel wirksamer sein als aktuelle Methoden", sagte Ben Deverman, leitender Autor der Studie.
Die Studie ergab auch, dass das neue AAV die Genübermittlung an das Gehirn im Vergleich zu AAV9, das für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie bei Säuglingen zugelassen ist, für die Genübermittlung an das erwachsene Gehirn jedoch relativ unwirksam ist, erheblich verbessern kann. Das neue AAV erreichte bis zu 71 % der Neuronen und 92 % der Astrozyten in verschiedenen Gehirnregionen.
Die Wissenschaftler sind davon überzeugt, dass ihre neue AAV-Entwicklung großes Potenzial für die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen hat und die Lebensqualität der Patienten deutlich verbessern kann.
Die Ergebnisse wurden in Science veröffentlicht.