Eine neue Methode zur Wiederherstellung des Sehvermögens ist erschienen
Zuletzt überprüft: 26.02.2021
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Biologen ist es gelungen, das Gen für die lichtempfindliche Proteinsubstanz MCO1 in die Nervenzellen der Netzhaut von Nagetieren einzufügen, die ihr Augenlicht verloren haben.
Die Forscher fügten das Gen in ein virales Objekt ein und führten es in die Sehorgane von Mäusen ein, die an Retinitis pigmentosa leiden . Die neue Proteinsubstanz löste keine Entzündungsreaktion aus, und die Nagetiere bestanden erfolgreich visuelle Tests.
Während der Wahrnehmung eines für das Auge sichtbaren Bildes werden Lichtstrahlen im Bereich der Netzhaut fokussiert, die mit Fotorezeptoren ausgestattet sind - den bekannten Zapfen und Stäbchen. Die Rezeptoren enthalten das lichtempfindliche Protein Opsin, das auf den Photonenfluss reagiert und die Erzeugung eines Nervenimpulses durch Intrarezeptoren bewirkt. Der Impuls wird auf die bipolaren Nervenzellen der Netzhaut übertragen und anschließend an das Gehirn gesendet.
Ein solches Schema funktioniert jedoch nicht immer: Bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (es gibt weltweit etwa 1,5 Millionen) verlieren Photorezeptoren ihre Fähigkeit, auf Licht zu reagieren, was mit Veränderungen in den Genen lichtempfindlicher Opsine verbunden ist. Diese erbliche Pathologie führt zu einer starken Verschlechterung der Sehfunktion bis hin zu einem vollständigen Verlust des Sehvermögens.
Die medikamentöse Therapie bei Retinitis pigmentosa ist komplex und beinhaltet nicht die Wiederherstellung, sondern nur die Erhaltung der Funktionsfähigkeit der überlebenden Rezeptoren. Beispielsweise werden Retinolacetatpräparate aktiv eingesetzt. Die Wiederherstellung des Sehvermögens ist nur durch komplexe und teure chirurgische Eingriffe möglich. Vor nicht allzu langer Zeit kamen jedoch optogenetische Techniken in die Praxis: Spezialisten binden lichtempfindliche Proteinsubstanzen direkt in die Nervenzellen der Netzhaut ein und reagieren danach auf den Lichtfluss. Vor der aktuellen Studie konnte eine Reaktion von gentechnisch veränderten Zellen jedoch erst nach einem starken Signaleffekt erzielt werden.
Wissenschaftler haben eine Substanz in bipolare Nervenzellen injiziert, die auf Tageslicht reagiert. Ein DNA-Fragment wurde erstellt, um das Opsin hervorzuheben, das dann in ein Viruspartikel eingefügt wurde, das seine pathogenen Fähigkeiten verloren hatte: Sein Zweck war die Abgabe und Verpackung in ein genetisches Konstrukt. Das Partikel wurde in das Auge eines kranken Nagetiers injiziert: Das DNA-Fragment wurde in die Neuronen der Netzhaut integriert . Unter mikroskopischer Kontrolle stellten die Wissenschaftler fest, dass die Gene nach 4 Wochen die Aktivitätsgrenze erreichten, wonach sich das Niveau stabilisierte. Um die Sehqualität nach dem Eingriff zu überprüfen, wurde den Nagetieren die Aufgabe übertragen, im Dunkeln eine trocken beleuchtete Insel im Wasser zu finden. Das Experiment zeigte, dass sich das Sehvermögen von Mäusen bereits 4-8 Wochen nach der Manipulation wirklich und signifikant verbesserte.
Es ist durchaus möglich, dass die entwickelte Gentherapie der Netzhaut von Nagetieren nach einer Reihe anderer Tests für die Behandlung des Menschen angepasst wird. In diesem Fall sind keine teuren chirurgischen Eingriffe erforderlich, um spezielle Geräte zur Verstärkung des Fotosignals anzuschließen. Es sind nur eine oder mehrere Injektionen der Proteinsubstanz erforderlich.
Lesen Sie mehr über die Studie in der Zeitschrift Gene Therapy sowie auf der Nature- Seite.