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Eine Methode zur Behandlung von genetischen Krankheiten gefunden
Zuletzt überprüft: 23.04.2024
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Um die Funktionen der betroffenen Immun- und Nervenzellen wiederherzustellen, verwendeten frühere Wissenschaftler das Prinzip einer viruszelligen "Nistpuppe". Die Technik basierte auf der Einführung des Gens direkt in das Virus und des Virus selbst in die Stammzellen des Blutes, dank derer die therapeutische Komponente an den notwendigen Ort abgegeben wurde.
Die moderne Medizin hat ein breites Spektrum von Krankheiten, die oft sehr schwer und schwer zu behandeln sind, deren Auftreten auf genetische Fehlfunktionen angeborener oder erworbener Art zurückzuführen ist. Die Erforschung der Arbeit von Genen wird durch die Molekularbiologie durchgeführt, was uns erlaubt, die Idee der Gentherapie als eine Möglichkeit zur Heilung schwerer Krankheiten zu bestätigen.
Die Idee basiert auf der Notwendigkeit, das Gen durch seine "gesunde" Kopie durch beeinträchtigte Funktionen zu ersetzen. Um diese Aktion durchzuführen, können Viren, die für ihre Fähigkeit bekannt sind, leicht in Zellen eindringen. Den Forschern zufolge reicht es aus, das Virus mit dem notwendigen Gen zu versorgen, und das Virus selbst sollte den pathogenen Faktor neutralisieren und es zu den betroffenen Zellen bringen.
Die Schwierigkeiten, mit denen Wissenschaftler im Forschungsprozess konfrontiert sind, hängen mit der Komplexität der Übertragung des Trägervirus an die "genaue Adresse" zusammen, da Zellen einen starken Schutz gegen jegliche feindliche Penetration haben. Selbst nachdem das Virus mit dem Gen in die gewünschte Zelle gebracht wurde, ist es notwendig, die Aktivität des Gens zu erhalten, so dass es mit dem lokalen Gendefekt zurechtkommen kann. Ein weiteres Problem ist die Anpassung des Immunsystems, um die Kopie des Gens als sicher und vital wahrzunehmen.
Das wissenschaftliche Institut von San Rafael (Mailand, Italien), laut der Zeitschrift "Science", bewältigte alle komplexen Probleme. Zwei Artikel beschreiben den Fortschritt bei der Behandlung von Patienten mit genetischen Erkrankungen - metachromatische Leukodystrophie und Wiskott-Aldrich-Syndrom.
Die Krankheit Leukodystrophie ist eine seltene Erkrankung, die durch eine Mutation im ARSA-Gen verursacht wird. Das Gen ist verantwortlich für die Funktionsfähigkeit von Lysosomen, die im Körper eine reinigende Funktion ausüben. Veränderungen auf der Ebene von ARSA treten auch als Folge der Akkumulation und des anschließenden Todes schädlicher Substanzen in Zellen auf. Meistens treten diese Prozesse im Gehirn und im Rückenmark auf, so dass die Symptomatologie mehr durch mentale, neuromuskuläre, sensorische Anomalien manifestiert wird. Die schwierigsten Situationen führen zum Tod des Patienten einige Jahre nach der Entdeckung der ersten schmerzhaften Symptome.
Die Einführung eines gesunden Gens in das Nervensystem ist eine ziemlich komplizierte Aufgabe, der die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten geholfen haben. Diese Zellen befinden sich in den Strukturen des Knochenmarks oder im Blutkreislauf. Als Ergebnis der Bemühungen des medizinischen Teams aus Mailand konnte Lentivirus mit dem eingebetteten gesunden ARSA-Gen in den Stammzellen das Nervensystem erreichen.
Die Erhaltung der Aktivität des ARSA-Gens wurde erreicht, indem hämatopoetische Zellen mit mehreren Bestandteilen des Virus versehen wurden. Gleichzeitig hatten die Patienten keine Nebenwirkungen auf ihre eigenen Blutstammzellen: weder Immunreaktionen noch Druckveränderungen. Der Proteingehalt in der Zerebrospinalflüssigkeit unter dem Einfluss des ARSA-Gens normalisierte sich bei allen Probanden das ganze Jahr über.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom loszuwerden, das mit der Dysfunktion des Gens und der Senkung der körpereigenen Abwehrkräfte einherging, war die gleiche genetische und therapeutische Methode.
Die Autoren der Arbeiten machen darauf aufmerksam, dass bisher nur ein Gen verletzt wurde. Krankheiten, bei denen mehrere Gene besiegt werden, warten auf ihre Zeit. Aber bereits jetzt kann mit Sicherheit gesagt werden, dass die Verwendung von Patientenstammzellen ein Durchbruch in der Behandlung von genetischen Pathologien ist.
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