Implantierbare Herzpumpe bietet Kindern, die auf eine Herztransplantation warten, Hoffnung

Eine kleine implantierbare Herzpumpe, die Kindern helfen könnte, zu Hause statt im Krankenhaus auf eine Herztransplantation zu warten, hat in einer klinischen Studie der ersten Phase gute Ergebnisse gezeigt.

Die Pumpe, ein neuer Typ eines ventrikulären Unterstützungsgeräts oder VAT-Geräts, wird operativ am Herzen befestigt, um dessen Kreislauffunktion bei Patienten mit Herzinsuffizienz zu verbessern und Zeit für die Suche nach Spenderherzen zu gewinnen. Die neue Pumpe könnte eine wichtige Lücke in der Herztransplantationsversorgung bei Kindern schließen.

In einer Studie mit sieben Kindern, die eine neue Pumpe zur Unterstützung ihres geschwächten Herzens erhielten, erhielten sechs von ihnen eine Herztransplantation, und bei einem Kind erholte sich das Herz, sodass eine Transplantation nicht mehr nötig war. Die Ergebnisse wurden im Journal of Heart and Lung Transplantation veröffentlicht. Die Studie wurde von der Stanford School of Medicine geleitet und umfasste mehrere medizinische Zentren in den USA.

Wenn die ersten Ergebnisse in einer größeren Studie des Geräts bestätigt werden, könnte das Warten auf eine Herztransplantation für kleine Kinder und ihre Familien einfacher werden. Die neue Pumpe, das Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, ist etwas größer als eine AA-Batterie und kann Kindern mit einem Gewicht von nur 8 Kilogramm implantiert werden. Mit einer implantierten Pumpe können Kinder viele normale Aktivitäten ausführen, während sie auf eine Herztransplantation warten.

Im Gegensatz dazu ist das einzige verfügbare Ventricular Assist Device zur Unterstützung kleiner Kinder mit Herzinsuffizienz, eine Pumpe namens Berlin Heart, nicht implantiert; es hat die Größe eines großen Koffers. Es wiegt je nach Modell 27 bis 90 Kilogramm und wird mit zwei Kanülen, fast so groß wie Gartenschläuche, am Kind befestigt.

Berlin Heart birgt auch ein ziemlich hohes Schlaganfallrisiko und erfordert in den meisten Fällen einen Krankenhausaufenthalt, was bedeutet, dass Kinder oft Monate im Krankenhaus verbringen, während sie auf ein Spenderherz warten. Infolgedessen ist die Belastung für Kinder, die auf eine Herztransplantation warten, viel höher als für Erwachsene mit implantierten Herzpumpen, die das Krankenhaus in der Regel mit ähnlichen Diagnosen verlassen.

„Wir sind zwar sehr dankbar für das lebensrettende Gerät Berlin Heart, doch Herzunterstützungssysteme für Erwachsene haben sich in jedem Jahrzehnt verbessert, und in der Pädiatrie verwenden wir Technologie aus den 1960er Jahren“, sagte Dr. Christopher Almond, Hauptautor der Studie und Kinderkardiologe sowie Professor für Pädiatrie an der Stanford School of Medicine.

Implantierbare Herzunterstützungssysteme sind für Erwachsene seit mehr als 40 Jahren erhältlich, bemerkt Almond. Diese Geräte passen nicht nur in die Brust des Patienten, sondern sind auch sicherer und bequemer zu verwenden als externe Geräte wie das Berlin Heart. Patienten können zu Hause wohnen, zur Arbeit oder zur Schule gehen, zu Fuß gehen oder Fahrrad fahren.

Die Lücke in der Kindertechnologie sei ein Problem für andere Geräte, die Kindern mit Herzerkrankungen helfen sollen, und für die Kinderheilkunde im Allgemeinen, sagte Almond. „Es gibt einen großen Unterschied zwischen den medizinischen Technologien, die Kindern und Erwachsenen zur Verfügung stehen, was ein wichtiges Problem der öffentlichen Gesundheit darstellt, mit dem sich die Märkte schwertun, da Erkrankungen wie Herzinsuffizienz bei Kindern selten sind“, sagt er.

Leitender Autor der Studie ist Dr. William Mahle, Vorsitzender der Abteilung für Kardiologie am Children's Healthcare of Atlanta.

Weit weniger Kinder als Erwachsene benötigen eine Herztransplantation, sodass für Medizinunternehmen kaum Anreiz besteht, eine Miniaturpumpe für Kinder zu entwickeln. Das Fehlen eines kleinen Herzunterstützungssystems für Kinder belastet jedoch das medizinische System, da Kinder, die an Berlin Heart überwiesen werden, hohe Arztrechnungen verursachen und monatelang Krankenhausbetten in spezialisierten kardiovaskulären Pflegeeinheiten belegen können, was möglicherweise die Verfügbarkeit dieser Betten für andere Patienten einschränkt.

Vielversprechende erste Ergebnisse

Die Studie zum Herzunterstützungssystem Jarvik 2015 umfasste sieben Kinder mit systolischer Herzinsuffizienz. Die Erkrankung betrifft die größte Pumpkammer des Herzens, die linke Herzkammer, die das Blut vom Herzen durch den Körper pumpt. Bei sechs der Kinder wurde die systolische Herzinsuffizienz durch eine Erkrankung namens dilatative Kardiomyopathie verursacht, bei der der Herzmuskel wächst und schwächer wird und das Blut nicht mehr richtig pumpt. Das Herz eines Kindes war durch einen kompletten Herzblock (elektrische Herzinsuffizienz) aufgrund von Lupus, einer Autoimmunerkrankung, geschwächt. Alle Kinder in der Studie standen auf der Warteliste für eine Herztransplantation.

Jedem Kind wurde ein Jarvik 2015-Gerät chirurgisch in die linke Herzkammer, die größte Pumpkammer des Herzens, implantiert. Gleichzeitig erhielt jeder von ihnen Medikamente zur Vorbeugung von Blutgerinnseln und zur Verringerung des Schlaganfallrisikos. Als die Pumpen installiert wurden, waren die Kinder zwischen 8 Monaten und 7 Jahren alt und wogen zwischen 8 und 20 Kilogramm. Die Pumpe kann für Kinder mit einem Gewicht von bis zu 30 Kilogramm verwendet werden.

Wenn die neue Pumpe von den medizinischen Aufsichtsbehörden zugelassen wird, schätzen Ärzte, dass weltweit jedes Jahr etwa 200 bis 400 Kinder für ihre Verwendung in Frage kommen.

Im Versuch wurde untersucht, ob die Pumpe Patienten mindestens 30 Tage lang unterstützen kann, ohne dass sie abgesetzt werden oder einen schweren Schlaganfall verursachen. Die Forscher sammelten außerdem vorläufige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit, um einen größeren, entscheidenden Versuch für eine mögliche Zulassung durch die Food and Drug Administration (FDA) zu konzipieren.

Obwohl die Pumpe ursprünglich dafür entwickelt wurde, Kindern zu Hause das Warten auf eine Herztransplantation zu ermöglichen, blieben die Teilnehmer, da sie an einer klinischen Studie teilnahmen, zur Beobachtung im Krankenhaus, bis sie eine Herztransplantation erhielten oder genesen waren. Die Forscher überwachten den Blutdruck der Teilnehmer, ein Indikator für das Risiko von Blutgerinnseln und Schlaganfällen; sie maßen den Hämoglobinspiegel, um zu sehen, ob die Pumpen rote Blutkörperchen zerstörten; und überwachten die Patienten auf andere Komplikationen.

Die durchschnittliche Zeit, in der die Kinder die Pumpe verwendeten, betrug 149 Tage. Sechs Kinder unterzogen sich einer Herztransplantation, ein Kind erholte sich.

Bei mehreren Kindern kam es zu Komplikationen mit der neuen Pumpe. Das Kind, dessen Herz sich erholte, erlitt einen ischämischen Schlaganfall (aufgrund eines Blutgerinnsels), als das Herz stark genug wurde, um mit der Pumpe zu konkurrieren. Die Pumpe wurde entfernt und das Kind erholte sich weiter und war ein Jahr später noch am Leben. Ein anderer Patient hatte eine Herzinsuffizienz auf der rechten Seite und wurde auf die Berlin Heart-Pumpe umgestellt, während er auf die Transplantation wartete.

Bei den meisten Patienten waren die Komplikationen beherrschbar und entsprachen im Allgemeinen dem, was Ärzte erwarten, wenn ein Kind an eine Berlin Heart-Pumpe angeschlossen wird.

Fragebögen zur Lebensqualität zeigten, dass die meisten Kinder sich durch das Gerät nicht gestört fühlten, keine Schmerzen davon empfanden und an den meisten Spielaktivitäten teilnehmen konnten. Eine Familie berichtete, dass ihr Baby mit der Pumpe viel beweglicher bleiben konnte als sein älterer Bruder, der zuvor von der Berlin Heart-Pumpe unterstützt wurde.

Größere Studie geplant Die National Institutes of Health haben Mittel für eine erweiterte Studie bewilligt, die es Forschern ermöglichen wird, den Nutzen der neuen Pumpe weiter zu testen und Daten zu sammeln, die der FDA zur Genehmigung vorgelegt werden. Die nächste Phase der Studie beginnt jetzt; Die Forscher planen, den ersten Patienten bis Ende 2024 aufzunehmen. Das Forschungsteam plant, 22 Teilnehmer an 14 medizinischen Zentren in den Vereinigten Staaten und zwei Standorten in Europa aufzunehmen.

„Wir freuen uns, mit der nächsten Phase der Studie zu beginnen“, sagte Almond. „Wir haben eine Reihe von Herausforderungen bewältigt, um die Arbeit bis zu diesem Punkt zu bringen, und es ist aufregend, dass es in Zukunft möglicherweise bessere Optionen für Kinder mit Herzversagen im Endstadium gibt, die eine Pumpe benötigen, die als Überbrückung bis zur Transplantation dient.“