Gentherapie zuerst für die Behandlung von Krankheiten zugelassen
Zuletzt überprüft: 23.04.2024
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In der medizinischen Geschichte Europas steht ein epochales Ereignis bevor - die erste Zulassung der praktischen Anwendung der Gentherapie zur Behandlung von Erbkrankheiten.
Die European Medical Agency empfahl die Anwendung dieser Methode zur Behandlung einer seltenen Erbkrankheit, bei der die Patienten nicht in der Lage sind, Fette zu metabolisieren.
Auf der Grundlage dieser Empfehlung muss die Europäische Kommission endgültig über die Zulässigkeit dieser Behandlungsmethode entscheiden.
Das Prinzip der Gentherapie ist einfach: Wenn ein Defekt in einem Teil des menschlichen genetischen Codes gefunden wird, wird er durch ein Genmaterial mit den gewünschten Eigenschaften ersetzt, die im Labor erzeugt wurden.
In Wirklichkeit ist jedoch nicht alles so einfach. In klinischen Studien starb der Teenager Jesse Gelsinger in den USA, und andere Patienten erkrankten an Leukämie.
Derzeit werden weder in Europa noch in den USA Gentherapiemethoden angewendet.
Das erste Gen-Medikament
Der Ausschuss für Medizinprodukte der European Medical Commission prüfte die Verwendung des Medikaments Glybera zur Behandlung der Buerger-Grütz-Krankheit, eines erblichen Lipoprotein-Lipase-Mangels.
Dieses Syndrom tritt bei einer von einer Million Menschen auf. Patienten haben eine beschädigte Genstruktur, die für den Abbau von Fetten im Verdauungstrakt verantwortlich ist.
Dies führt zur Ansammlung von Fetten im Blut, Leistenschmerzen und akuter Pankreatitis.
Die einzige Möglichkeit, den Zustand solcher Patienten zu lindern, war die strengste fettfreie Diät.
Die neue Behandlung basiert auf der Verwendung eines Virus, der Muskelgewebe infiziert und eine Kopie des intakten Gens in den Körper injiziert.
Es wird für Patienten empfohlen, die an akuten Bauchspeicheldrüsenentzündungen, Pankreatitis leiden und nicht auf die Diät reagieren.
Ersatz eines defekten Gens
Der Hersteller des neuen Medikaments, Pharmaunternehmen UniQure, sagte, dass diese Lösung ein Meilenstein für Patienten und für die Medizin im Allgemeinen ist.
CEO Jörn Aldag, sagte: „Patienten mit Lipoproteinlipase-Mangel haben Angst, eine normale Mahlzeit zu essen, weil es zu einem akuten und äußerst schmerzhaften Entzündung der Bauchspeicheldrüse führen kann, die oft in Hospitalisierung zur Folge hat.“
"Jetzt wurde - zum ersten Mal in der Geschichte - eine Behandlungsmethode entwickelt, die nicht nur das Entzündungsrisiko reduziert, sondern sich langfristig auch positiv auf den Zustand des Patienten auswirkt", fügte er hinzu.
China wurde das erste Land der Welt, das den Einsatz der Gentherapie offiziell genehmigte.
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