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Gentherapie soll zur Behandlung von Blutkrebs eingesetzt werden
Zuletzt überprüft: 02.07.2025
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Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat eine Empfehlung zum Einsatz der Gentherapie bei der Behandlung von Leukämie herausgegeben.
Die Therapie besteht darin, Veränderungen am genetischen Zellcode des Patienten vorzunehmen.
Im Körper vorhandene genetisch veränderte Lymphozytenzellen werden als „lebende Medizin“ eingesetzt, da sie das Immunsystem anweisen, Leukämie zu bekämpfen, was in den meisten Fällen zu einer langen und stabilen Remissionsphase führt.
Die Experten können nur auf eine positive Antwort der Experten warten. Es wird davon ausgegangen, dass die Gentherapie, wenn sich die Ereignisse wie geplant entwickeln, noch in diesem Jahr zum Einsatz kommen wird.
Die neue Methode wird vom Pharmakonzern Novartis vorgestellt und wurde von Wissenschaftlern der University of Pennsylvania entwickelt.
Die Gentherapie soll zur Behandlung von Patienten mit akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie eingesetzt werden. Wissenschaftler sind zuversichtlich, dass die Behandlung auch für Patienten mit multiplem Myelom, bestimmten aggressiven Formen bösartiger Hirntumoren und anderen Neoplasien relevant sein wird.
Der Kern der Therapie besteht darin, die T-Lymphozyten des Patienten genetisch zu verändern und sie gegen bösartige Zellen zu schützen. Ein neutralisiertes HIV- basiertes Virus wird eingesetzt, um die DNA der Lymphozyten zu beeinflussen. Das Virus schleust das gewünschte Gen in die Zellstrukturen ein, ohne die Krankheit auszulösen.
Die modifizierten T-Lymphozyten werden dann ausgesandt, um Krebszellen zu finden und zu zerstören. Dank des Markers CD19 können sie diese erkennen.
Natürlich ist alles oben Beschriebene nur die Theorie. In der Praxis sieht alles einfacher aus. Eine kleine Menge Blut wird aus der Vene des Patienten entnommen, eingefroren und zur Transformation geschickt. Anschließend werden die Zellen ausgetauscht und das Blut in die Vene des Patienten zurückgeführt. Experimente haben gezeigt, dass ein solches Verfahren bereits nach einer einzigen Injektion zu einer stabilen Langzeitremission führte. Einige Patienten erholten sich vollständig.
An der klinischen Erprobung der neuen Methode nahmen Patienten mit Leukämie teil. Ihr Alter variierte zwischen drei und 25 Jahren. Vor dem Experiment reagierten sie entweder nicht auf die Chemotherapie oder zeigten wiederholte Krankheitsschübe.
Eines der ersten positiven Ergebnisse wurde bei einem sechsjährigen Mädchen festgestellt. Bereits 2012 unterzog sie sich einer Gentherapie und wurde dadurch vollständig geheilt. Auch Jahre später sind ihre Testergebnisse noch immer positiv.
Den Autoren zufolge ist es ihnen in den vergangenen Jahren gelungen, die Methode zu verbessern. Dadurch konnten sie das Risiko von Nebenwirkungen minimieren: Zuvor konnten nach einer Injektion Symptome wie Fieber, Lungenschwellung und Hypotonie beobachtet werden.
An der neuen Studie, die vor zwei Jahren durchgeführt wurde, nahmen 63 Patienten teil. 52 von ihnen erkrankten vollständig. Elf Menschen konnten leider nicht gerettet werden. Die Wissenschaftler planen, die überlebenden und geheilten Patienten weitere fünfzehn Jahre zu beobachten.
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