Ein Durchbruch in der Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von Mukoviszidose
Zuletzt überprüft: 23.04.2024
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Harvard-Zellbiologen vom Massachusetts General Hospital haben einen Durchbruch in der Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von Mukoviszidose erzielt, einer tödlichen Krankheit, die weltweit jährlich etwa 500 Menschenleben fordert.
Wissenschaftler haben Hautzellen von Patienten mit zystischer Fibrose in induzierte pluripotente Stammzellen (iPS) umprogrammiert, die embryonalen Stammzellen ähnlich sind, und Lungenepithel von ihnen spezifisch für Patienten mit zystischer Fibrose Atemweg Läsionen gezüchtet.
Diese Harvard-Wissenschaftler können jetzt in unbegrenzten Mengen wachsen. Alle im Labor erhaltenen Zellen des Epithels enthalten eine Mutation von Delta 508, die etwa 70 Prozent aller Fälle von Mukoviszidose und 90 Prozent der in den Vereinigten Staaten erkannten Krankheit ausmacht. Darüber hinaus tragen seine Zellen auch eine Mutation G551D, die bei 2% aller Patienten mit zystischer Fibrose gefunden wird.
Die Arbeit wurde unter der Leitung von Jayaraj Rajagopal gemacht und im Supplement der Zeitschrift Cell Stem Cell veröffentlicht.
Nach einem der Direktoren des Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stammzell-Institut) Douglas Melton (Douglas Melton), „die Ergebnisse dieser Studie machen es möglich, Millionen von Zellen für Wirkstoff-Screening zu produzieren, und zum ersten Mal als Ziele für experimentelle Medikamente können Menschen Zelle Patienten werden zystische Fibrose. "
Epithelgewebe, von Rajagopal und Kollegen geschaffen, bietet auch Zellen für das Studium von Atemwegserkrankungen wie Asthma, Lungenkrebs und chronischer Bronchitis. Dies kann die Entwicklung von Behandlungsmethoden für diese Krankheiten beschleunigen.
Kommentierte die Leistung der Gruppe, sagt Rajagopal, „wir sprechen hier nicht über die Behandlung von zystischer Fibrose, wir sprechen nur über Medikamente, die eine schwere Erkrankung Problem lindern kann - die Niederlage von respiratorischen Epithel.
Mukoviszidose, gefunden in den frühen Tagen eines Menschen oder in der frühen Kindheit - die Ursache der frühen Sterblichkeit. Gegenwärtig können Patienten aufgrund einer wirksamen Behandlung von begleitenden Infektionen und einer frühzeitigen medizinischen genetischen Diagnose der Krankheit bis zu 30 Jahre alt werden. Aber trotz dieser Erfolge ist der Erfolg bei der Beseitigung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose nicht groß. Ein Defekt eines Gens, das für einen transmembranen Leitfähigkeitsregler für zystische Fibrose kodiert, bewirkt eine Verdickung der Geheimnisse der Drüsen mit externer Sekretion. Als Folge der Schwierigkeit des Abflusses des Geheimnisses treten Veränderungen im Atmungs-, Pankreas- und Gastrointestinaltrakt auf und die Zilien des Epithels sind gestört.
„Wir haben eine feine Zelllinie, um die Wirksamkeit von Medikamenten gegen G551D-Mutation Effekte in der Lage sein zu sehen, und wir sind jetzt Drogen an der Mutation Delta 508 gerichtet werden gescreent Eingriff“ - sagte Rajagopal.
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