Ärzte berichten über Erfolge bei erster Medikamentenstudie an Patient mit thrombozytopenischer Purpura
Zuletzt überprüft: 14.06.2024
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Ein Forscherteam des Massachusetts General Hospital rettete mit einem neuen Medikament das Leben eines Patienten mit immunbedingter thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (iTTP), einer seltenen Krankheit, die durch die unkontrollierte Bildung von Blutgerinnseln in kleinen Blutgefäßen gekennzeichnet ist. Gefäße.
Das Team beschrieb den ersten klinischen Fall des Medikaments zur Behandlung von iTTP im New England Journal of Medicine.
„Das Medikament ist eine gentechnisch veränderte Version des fehlenden Enzyms in iTTP, und wir haben gezeigt, dass es in der Lage war, den Krankheitsverlauf bei einem Patienten mit einer extrem schweren Form der Erkrankung umzukehren“, sagte der Hauptautor Pawan K. Bendapudi, MD, ein Forscher an der Abteilung für Hämatologie und Transfusionsdienste am Massachusetts General Hospital und außerordentlicher Professor für Medizin an der Harvard Medical School.ITTP ist das Ergebnis eines Autoimmunangriffs auf das Enzym ADAMTS13, das für den Abbau eines großen Proteins verantwortlich ist, das an der Blutgerinnung beteiligt ist. Die Hauptbehandlung für diese lebensbedrohliche Kreislaufstörung ist die Plasmapherese, die schädliche Autoantikörper entfernt und zusätzliches ADAMTS13 bereitstellt.
Die Plasmapherese führt bei den meisten Patienten zu einer klinischen Reaktion, kann jedoch höchstens etwa die Hälfte der normalen ADAMTS13-Aktivität wiederherstellen. Im Gegensatz dazu bietet eine rekombinante Form des menschlichen ADAMTS13 (rADAMTS13) das Potenzial für eine deutlich erhöhte ADAMTS13-Abgabe.
RADAMTS13 wurde kürzlich für Patienten mit angeborener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura zugelassen, die bei Patienten auftritt, die mit einem vollständigen Verlust des ADAMTS13-Gens geboren wurden.
Es bleibt fraglich, ob rADAMTS13 bei iTTP angesichts des Vorhandenseins von hemmenden Anti-ADAMTS13-Autoantikörpern wirksam sein könnte, aber Bendapudi und Kollegen erhielten von der US-amerikanischen Food and Drug Administration die Genehmigung, rADAMTS13 im Rahmen des Compassionate Use des Protokollherstellers bei einem sterbenden Patienten mit behandlungsresistenter iTTP einzusetzen.
„Wir haben festgestellt, dass rADAMTS13 den Krankheitsverlauf bei diesem Patienten schnell umkehrte, trotz der derzeitigen Annahme, dass hemmende Autoantikörper gegen ADAMTS13 das Medikament bei dieser Erkrankung unbrauchbar machen würden“, so Bendapudi sagte.
„Wir waren die ersten Ärzte in den Vereinigten Staaten, die rADAMTS13 zur Behandlung von iTTP verwendeten, und in diesem Fall half es, das Leben einer jungen Mutter zu retten.“
Bendapudi stellte fest, dass die rADAMTS13-Infusion die inhibitorischen Autoantikörper des Patienten unterdrückte und die thrombotischen Effekte von iTTP umkehrte. Dieser Effekt wurde fast unmittelbar nach der Verabreichung von rADAMTS13 beobachtet, nachdem eine tägliche Plasmapherese keine Remission herbeiführen konnte.
„Ich glaube, dass rADAMTS13 das Potenzial hat, die derzeitige Standardbehandlung bei akuter iTTP zu ersetzen. Wir werden größere, gut konzipierte Studien benötigen, um diese Möglichkeit zu bewerten“, sagte Bendapudi.
Eine randomisierte klinische Phase-IIb-Studie zu rADAMTS13 bei iTTP hat begonnen.