Experimentelles Medikament senkt Blutspiegel „schlechter“ Fette

Zwei kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studien untersuchten ein neues Medikament namens Olesarsen, das auf "schlechte" Fette im Blut namens Triglyceride senkte.

Beide Studien zeigten, dass Oesarsen triglycerides signifikant reduzierte.

Das von Ionis Pharmaceuticals hergestellte Olesarsen senkt auch die mit dem Krankheitsrisiko verbundenen Blutspiegel.

Das Medikament kann bald für Menschen mit einem seltenen Erkrankung zugelassen werden, das als familiäres Chylomikroniämie-Syndrom bezeichnet wird und wahrscheinlich am meisten vom Medikament profitieren.

Sind alle Blutfette schädlich?

Etwa 95% der Fette, die wir essen, sind Triglyceride, eine wichtige Energiequelle. Nach dem Essen treten Triglyceride schließlich in den Blutkreislauf ein.

Dort reisen sie zu den Muskeln, wo sie als Energie oder zur Speicherung der Leber- und Fettzellen verwendet werden.

Obwohl Triglyceride für die Gesundheit von entscheidender Bedeutung sind, sind hohe Werte mit einem erhöhten Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen und schlaganfall verbunden.

Wenn die Triglyceridspiegel besonders hoch sind, nennen die Ärzte es Hypertriglyceridämie. In schweren Fällen kann dies zu akute Pankreatitis -Eine akute Entzündung der Bauchspeicheldrüse, die in schweren Fällen tödlich sein kann, führen.

Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom ist eine seltene Störung, die zu erhöhten Triglyceridspiegeln führt. Menschen, die mit dieser Erkrankung leben, haben ein noch höheres Risiko, eine akute Pankreatitis zu entwickeln.

Reduzierung von "schlechten" Fetten im Blutkreislauf

Es wird geschätzt, dass einer von vier Personen in den Vereinigten Staaten einen hohen Triglyceridspiegel hat.

Einige dieser Menschen reagieren gut auf Medikamente wie Statine. Behandlungen, die sich direkt auf Triglyceride auswirken, sind jedoch begrenzt.

Bestimmte Veränderungen des Lebensstils wie ein gesundes Ernährung, regelmäßiges Training und Rauchen können auch den Triglyceridspiegel senken.

Kenneth Feingold, M. D., emeritierter Professor für Medizin an der University of California, San Francisco, der nicht an der Studie beteiligt war, sagte, dass Menschen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom extrem schwierig sind, um Änderungen des Lebensstils zu erreichen. Sie müssen einer extrem fettartigen Diät folgen. "

"Daher ist es sehr schwierig, eine zufriedenstellende Verringerung der Triglyceridniveaus mit Änderungen des Lebensstils zu erreichen." Einige Menschen werden davon profitieren, aber "bei anderen Patienten sind erhöhte Triglyceride hauptsächlich auf genetische Faktoren zurückzuführen, und Lebensstiländerungen haben nur einen moderaten Effekt", sagte er.

Die Olezarsen-Studie und Herz-Kreislauf-Erkrankungen Risiko

Die erste Studie umfasste 154 Teilnehmer mit einer schweren Hypertriglyceridämie oder einer moderaten Hypertriglyceridämie sowie einem erhöhten kardiovaskulären Risiko.

Sie erhielten monatliche Injektionen von Oesarsen oder Placebo. Patienten, die Osarsen erhielten, wurden in zwei Gruppen unterteilt: Die erste Gruppe erhielt eine 50 Milligramm (MG) -Dosis und die zweite Gruppe erhielt eine Dosis von 80 mg.

Im Vergleich zu Placebo hatten diejenigen, die Osarsen einnahmen, eine Reduzierung der Triglyceridspiegel um 49,3% (50 g) und 53,1% (80 mg Gruppe).

Sie beobachteten auch eine signifikante Verringerung anderer Blutfette, die mit kardiovaskulärem Risiko verbunden sind, nämlich APOC3, Apolipoprotein B und nicht-HDL-Cholesterin.

Olesarsens zweite Studie und akute Pankreatitis

Für die zweite Studie rekrutierten die Forscher 66 Menschen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom. Die Teilnehmer wurden in drei Gruppen unterteilt und erhielten alle 4 Wochen Placebo, 50 mg Olesarsen oder 80 mg Olesarsen alle 4 Wochen. Die Studie dauerte 53 Wochen.

Nach 6 Monaten stellten die Forscher fest, dass eine Dosis von 80 mg die Triglyceridspiegel signifikant verringerte, während eine Dosis von 50 mg dies nicht tat.

Wichtig ist, dass die Inzidenz einer akuten Pankreatitis abgenommen wurde.

Forscher von Ionis Pharmaceuticals erklärten, dass "nur ein Patient in der Gruppe 80 mg eine Episode von akuter Pankreatitis hatte, verglichen mit 11 in der Gruppe, die Placebo einnahm. Dieser wichtige Befund stützt die Möglichkeit, dass Osarsen zum Standard der Versorgung für Patienten mit [familiärem chylomizronämischem Syndrom] wird."

Wesentliche Vorteile für Herz und Bauchspeicheldrüse

Cheng-Han Chen, M. D., ein vom Vorstand zertifizierter interventioneller Kardiologe und medizinischer Direktor des Structural Heart-Programms im MemorialCare Saddleback Medical Center in Laguna Hills, Kalifornien, sagte, dass Osarsen "viel wirksamer als bestehende Behandlungen bei der Senkung des Triglycerceridniveaus zu sein scheint. Die Werte bei Patienten mit strengen erhöhten Werten."

Gerald Watts, Winthrop Professor für Innere Medizin an der University of Western Australia, schrieb ein Leitartikel über zwei neue Studien.

Wird das Medikament zugelassen? Watts sagte, er erwarte, dass Osarsen bald für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms zugelassen wird, aber wir brauchen mehr Studien für Menschen mit mittelschwerer bis hoher Triglyceridspiegel.

Obwohl Olesarsen für Menschen mit erhöhten Triglyceridniveaus nützlich sein kann, glauben die meisten Experten, dass sie hauptsächlich von Menschen mit familiärem Chylomikroniämie-Syndrom verwendet werden.

"Für diese Personen", erklärte Beeingold, "gibt es in den USA derzeit keine Medikamente, die den Triglyceridspiegel wirksam und das Risiko einer Pankreatitis verringern. Es besteht ein dringender Bedarf an einem Medikament zur Behandlung dieser seltenen Erkrankungen, die eine signifikante Morbidität verursacht."

Er nannte das Medikament "einen signifikanten Fortschritt bei der Behandlung von Patienten mit dieser Störung".

Kann dieses Medikament zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen eingesetzt werden?

Diese Ergebnisse sind zwar beeindruckend, insbesondere für Menschen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom, aber die Gesamtvorteile für Menschen mit mäßig hohen Triglyceridspiegeln sind weniger klar.

"Bei Patienten mit mittelschwerer Hypertriglyceridämie war die Triglycerid-Reduktion beeindruckend und besser als andere Medikamente. Ohne Beachtung senkte Osarsen nicht nur Triglyceride, sondern auch nicht-HDL-Cholesterin- und Apolipoprotein-B-Spiegel", sagte Feeingold.

Er fügte jedoch eine Einschränkung hinzu: "Frühere Studien mit anderen triglyceridsenkenden Medikamenten bei Patienten, die eine Statin-Therapie erhielten, haben nicht gezeigt, dass die Senkung von Triglyceriden das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen verringert."

Bevor Feeingold Oolesarsen diesen Menschen empfiehlt, sagte er: "Wir brauchen Studien, die zeigen, dass die Behandlung mit diesem Arzneimittel die Entwicklung von Atherosklerose und das Risiko kardiovaskulärer Ereignisse verringert."

Cheng unterstützte diese Ansicht: "Langzeitstudien zur Untersuchung von Sicherheit und Wirksamkeit werden benötigt, bevor diese Therapie allgemein akzeptiert wird."

Feeingold forderte auch längere und größere Studien, um festzustellen, ob die Medikamente sicher sind. Er erklärte, dass einige Beweise darauf hindeuten, dass Oesarsen "bei einigen Patienten Blutplättchen betreffen kann".

Die Studie wird in new England Journal of Medicine veröffentlicht.